אדזינמה (Adzynma): טיפול אנזימי חליפי ל-TTP המולדת בסל הבריאות 2026
אדזינמה, טיפול אנזים חליפי ל-ADAMTS13, נכנסה לסל הבריאות 2026 לילדים ולמבוגרים עם פורפורה תרומבוטית תרומבוציטופנית מולדת (תסמונת אפשאו-שולמן).
עובדות מהירות
- עדכון סל הבריאות 2026 הכניס למימון את התרופה אדזינמה (Adzynma), טיפול אנזימי חליפי מבוסס אנזים ADAMTS13 רקומביננטי אנושי.
- התרופה מיועדת לחולים עם פורפורה תרומבוטית תרומבוציטופנית מולדת (Congenital TTP, cTTP), הידועה גם כתסמונת אפשאו-שולמן, מחלה תורשתית נדירה הנגרמת מחסר גנטי באנזים ADAMTS13.
- ה-TTP המולדת שונה מ-TTP הנרכשת (הצורה השכיחה יותר, המבוססת על נוגדנים עצמיים) שכבר ממומנת בסל הבריאות באמצעות תרופה אחרת: ב-TTP המולדת חסר האנזים הוא תורשתי ומלווה את החולה מלידה.
- הזכאות כוללת שני מסלולי טיפול: טיפול מונע (פרופילקטי) קבוע, וטיפול לפי הצורך בזמן התקף חריף, לאוכלוסייה פדיאטרית ולמבוגרים כאחד.
- ללא האנזים ADAMTS13 התקין, מולקולות קרישה גדולות (מולטימרים של פקטור פון וילברנד) אינן מתפרקות כראוי, ונוצרים קרישי דם קטנים בכלי דם ברחבי הגוף, שעלולים לגרום לפגיעה באיברים חיוניים.
עדכון סל הבריאות לשנת 2026 הכניס למימון את אדזינמה (Adzynma), טיפול אנזים חליפי מבוסס אנזים ADAMTS13 רקומביננטי, המיועד לחולים עם פורפורה תרומבוטית תרומבוציטופנית (TTP) מהסוג המולד.
TTP מולדת לעומת TTP נרכשת
הסל כבר כלל בעבר תרופה לטיפול ב-TTP הנרכשת (aTTP), הצורה השכיחה יותר של המחלה, שבה הגוף מייצר נוגדנים עצמיים כנגד האנזים ADAMTS13. אדזינמה מיועדת לצורה השונה והנדירה יותר: TTP מולדת (Congenital TTP), הידועה גם כתסמונת אפשאו-שולמן, שבה החסר באנזים הוא תורשתי וקיים מלידה. ללא האנזים התקין, מולקולות קרישה גדולות בדם אינן מתפרקות כראוי, ונוצרים קרישי דם זעירים בכלי הדם שעלולים לפגוע באיברים חיוניים כמו המוח והכליות.
שני מסלולי טיפול
הזכאות שנכנסה לסל 2026 כוללת שני שימושים: טיפול מונע (פרופילקטי) הניתן באופן קבוע כדי להפחית את הסיכון להתקפים, וטיפול לפי הצורך בעת התקף חריף. שני המסלולים מאושרים הן לילדים והן למבוגרים, בהתאם להחלטת ההמטולוג המטפל ולחומרת המחלה אצל כל חולה.
שאלות נפוצות
שאלות נפוצות
מה ההבדל בין ה-TTP שהילד שלי אובחן איתה מלידה לבין ה-TTP שיש עליה כבר תרופה בסל?
TTP הנרכשת (Acquired TTP) נגרמת מנוגדנים עצמיים התוקפים את האנזים ADAMTS13 בגיל מאוחר יותר, וכבר ממומנת בתרופה אחרת. TTP המולדת (Congenital TTP), הידועה גם כתסמונת אפשאו-שולמן, נובעת מחסר גנטי באנזים מלידה, ומטופלת כעת באדזינמה שנכנסה לסל 2026.
האם צריך לקבל את התרופה כל הזמן או רק בזמן התקף?
התרופה מאושרת לשני מסלולים: טיפול מונע קבוע להפחתת הסיכון להתקפים, וטיפול לפי הצורך בעת התקף חריף, בהתאם להחלטת ההמטולוג המטפל.
מאיזה גיל אפשר לקבל את הטיפול?
ההתוויה שאושרה בסל 2026 מכסה אוכלוסייה פדיאטרית ומבוגרת כאחד.
איך מאבחנים TTP מולדת ולא נרכשת?
האבחנה נעשית באמצעות בדיקת רמת פעילות האנזים ADAMTS13 בדם ולעיתים בדיקה גנטית, בהמטולוג המתמחה בהפרעות קרישה, כדי להבחין בין הצורה התורשתית לצורה הנרכשת.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888