אלדוראזים (Laronidase) כטיפול גישור להשתלת מח עצם ב-MPS-I: התרופה שנכנסה לסל ב-2014
התרופה אלדוראזים (Aldurazyme) נכנסה לסל הבריאות ב-2014 כטיפול אנזימטי חלופי בתסמונת MPS-I, המשמש כגישור עד להשתלת מח עצם. פרטי הזכאות.
עובדות מהירות
- לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 2/2014, מיום 12 בינואר 2014, נכנסה לסל הבריאות התרופה אלדוראזים (Aldurazyme, השם הגנרי Laronidase), כטיפול אנזימטי חלופי בתסמונת מוקופוליסכרידוזיס מסוג I (MPS-I), כטיפול גישור להשתלת מח עצם.
- MPS-I, הכוללת בין היתר את תסמונת הרלר בצורתה החמורה, היא מחלת אגירה ליזוזומלית גנטית נדירה, הנגרמת מחסר באנזים אלפא-L-איידורונידאז, הדרוש לפירוק גליקוזאמינוגליקנים בתאי הגוף.
- בצורות החמורות של המחלה, הטיפול המיטבי לטווח הארוך הוא השתלת תאי גזע (מח עצם), אך תהליך איתור תורם מתאים והכנה להשתלה עלול לארוך זמן; לרונידאז ניתן בתקופה זו כדי להאט את התקדמות המחלה עד למועד ההשתלה בפועל.
- התרופה ניתנת בעירוי תוך ורידי, ומספקת לגוף גרסה פעילה של האנזים החסר, ובכך מפחיתה את קצב הצטברות החומרים הבלתי מפורקים ברקמות בזמן ההמתנה להשתלה.
מוקופוליסכרידוזיס מסוג I (MPS-I) היא מחלת אגירה ליזוזומלית גנטית נדירה, הנגרמת מחסר באנזים אלפא-L-איידורונידאז. חסר זה מונע פירוק תקין של שרשראות סוכר מורכבות בתאי הגוף, וגורם להצטברותן ברקמות, עם פגיעה מתקדמת בשלד, בלב, במפרקים, ובצורות החמורות ביותר, המכונות תסמונת הרלר, גם במוח ובהתפתחות הקוגניטיבית.
מה נכנס לסל ב-2014
לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 2/2014, מיום 12 בינואר 2014, נכנסה לסל הבריאות התרופה אלדוראזים (Aldurazyme, השם הגנרי Laronidase), כטיפול אנזימטי חלופי בתסמונת MPS-I, במפורש כ"טיפול גישור להשתלת מח עצם".
מה זה אומר בפועל
בצורות החמורות של MPS-I, השתלת תאי גזע (מח עצם) מהווה את הטיפול המיטבי לטווח הארוך, מכיוון שהיא יכולה לספק לגוף מקור מתמשך לאנזים החסר. אולם, תהליך איתור תורם מתאים, התאמת רקמות והכנה רפואית להשתלה יכול לארוך שבועות עד חודשים, ובתקופה זו המחלה עלולה להמשיך ולהתקדם ולפגוע באיברים חיוניים. הכנסת אלדוראזים לסל כטיפול גישור מאפשרת לתת לילד עם MPS-I מענה תרופתי בעירוי תוך ורידי בזמן ההמתנה, במטרה להאט את קצב הפגיעה עד למועד ההשתלה בפועל.
ילדים המאובחנים עם MPS-I ועוברים תהליך זה עשויים להיות זכאים גם לגמלת ילד נכה מהביטוח הלאומי, בהתאם למידת הפגיעה התפקודית והצרכים הרפואיים הנלווים, בבדיקה פרטנית של הוועדה הרפואית.
שאלות נפוצות
מה זו תסמונת MPS-I?
מחלת אגירה ליזוזומלית גנטית נדירה, הנגרמת מחסר באנזים הדרוש לפירוק שרשראות סוכר מורכבות בתאי הגוף. הצורה החמורה ביותר שלה, תסמונת הרלר, פוגעת בשלד, בלב, במוח ובאיברים נוספים ומתקדמת במהירות ללא טיפול.
למה נדרש 'טיפול גישור' לפני השתלת מח עצם?
בצורות החמורות של MPS-I, השתלת תאי גזע היא הטיפול המיטבי לטווח הארוך, אך איתור תורם מתאים והכנה להשתלה עלולים לארוך זמן. הטיפול האנזימטי החלופי ניתן בתקופת ההמתנה כדי להאט את התקדמות הפגיעה באיברים עד למועד ההשתלה.
איך אלדוראזים (Laronidase) פועל?
התרופה מספקת לגוף בעירוי תוך ורידי גרסה פעילה מבחוץ של האנזים אלפא-L-איידורונידאז החסר, ובכך מפרקת חלק מהחומרים המצטברים ומאטה את הפגיעה באיברים.
ממתי התרופה ממומנת בסל לצורך זה?
לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 2/2014, מיום 12 בינואר 2014, קופות החולים נדרשות לספק את התרופה למבוטחים הזכאים החל מאותו מועד.
האם הטיפול האנזימטי מחליף את השתלת מח העצם?
לא, לפי החוזר התרופה נכנסה לסל ספציפית כטיפול גישור עד להשתלת מח עצם, ולא כתחליף להשתלה בצורות החמורות של המחלה.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888