גלאפולד (מיגלסטט) במחלת פברי: הכניסה לסל הבריאות 2018 למי שלא מתאים לטיפול האנזימטי
התרופה הפומית גלאפולד (מיגלסטט) למחלת פברי נכנסה לסל הבריאות ב-2018, למתמודדים עם מוטציה מגיבה שלא סבלו טיפול אנזימטי חלופי או שלא הגיבו לו.
עובדות מהירות
- התרופה גלאפולד (Galafold), החומר הפעיל מיגלסטט (Migalastat), נכנסה לסל שירותי הבריאות בחוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 3/2018, מיום 10 בינואר 2018, בתוקף מ-11 בינואר 2018.
- לפי הוראות השימוש בסל (סעיף 55 לנספח ב'), התרופה ניתנת לטיפול במחלת פברי במתמודד עם מוטציה מגיבה (mutation amenable to migalastat), בהתקיים אחד מאלה: החמרת סימפטומים למרות טיפול אנזימטי חלופי (ERT), או אי סבילות לטיפול האנזימטי החלופי.
- לפי הוראות הסל, התרופה אינה ניתנת בשילוב עם טיפול אנזימטי חלופי (ERT) לאותה מחלה, בניגוד לתכשירי ה-ERT הניתנים בעירוי (כמו Fabrazyme, Riptamla ו-Elfabrio), גלאפולד היא תרופה פומית (בכדורים).
- מחלת פברי היא מחלת אגירה ליזוזומלית תורשתית נדירה, הפוגעת ביכולת הגוף לפרק שומן מסוג מסוים, וגורמת לפגיעה מצטברת בכליות, בלב ובמערכת העצבים.
מחלת פברי היא מחלת אגירה ליזוזומלית תורשתית נדירה, שבה הגוף אינו מפרק כראוי שומן מסוג מסוים, וזה מצטבר בתאים לאורך זמן ופוגע בכליות, בלב ובמערכת העצבים. הטיפול המקובל הוא טיפול אנזימטי חלופי (ERT) הניתן בעירוי, אך לא לכל מתמודד הוא מתאים או מספיק.
מה נכנס לסל הבריאות ב-2018
בחוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 3/2018, מיום 10 בינואר 2018, שעניינו הרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2018, נכנסה לסל התרופה גלאפולד (Galafold), החומר הפעיל בה מיגלסטט (Migalastat). קופות החולים נדרשו לספק את השירות למבוטחים החל מ-11 בינואר 2018.
בניגוד לתכשירי ERT הניתנים בעירוי תוך-ורידי, גלאפולד היא תרופה פומית הנלקחת בכדורים. לפי הוראות השימוש שנקבעו בסל (סעיף 55 לנספח ב' לחוזר), התרופה ניתנת למתמודד עם מחלת פברי בעל מוטציה מגיבה (mutation amenable to migalastat), בהתקיים אחד משני מצבים:
- החמרת סימפטומים למרות טיפול אנזימטי חלופי (ERT).
- אי סבילות לטיפול האנזימטי החלופי.
הוראות הסל קובעות במפורש שהתרופה אינה ניתנת בשילוב עם טיפול אנזימטי חלופי לאותה מחלה, אלא כחלופה לו, כלומר עבור מי שהטיפול הרגיל לא מתאים לו.
בדיקה גנטית נדרשת
הזכאות לגלאפולד תלויה בקיום מוטציה מסוג "מגיבה" (amenable), שנקבעת בבדיקה גנטית ייעודית. לא כל המוטציות הגורמות למחלת פברי מגיבות לתרופה, ולכן לפני שקילת הטיפול נדרש בירור גנטי מתאים מול המרפאה המטפלת.
זכויות נוספות
מתמודדים עם מחלת פברי עשויים להיות זכאים, בהתאם למידת הפגיעה התפקודית, לקצבת נכות כללית ולתעודת נכה מביטוח לאומי, לצד המעקב הרפואי השוטף אצל נפרולוג, קרדיולוג ונוירולוג.
שאלות נפוצות
מה ההבדל בין גלאפולד לתכשירי ה-ERT הרגילים לפברי?
תכשירי ERT (כמו Fabrazyme, Riptamla או Elfabrio) ניתנים בעירוי תוך-ורידי במרפאה. גלאפולד היא תרופה פומית הנלקחת בכדורים בבית, ומיועדת רק למתמודדים עם מוטציה מגיבה שלא מסתדרים עם הטיפול האנזימטי.
מתי גלאפולד נכנסה לסל הבריאות?
התרופה נכנסה לסל בעדכון לשנת 2018, לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות 3/2018 מיום 10 בינואר 2018, בתוקף מ-11 בינואר 2018.
מי זכאי לגלאפולד לפי הוראות הסל?
מתמודד עם מחלת פברי ומוטציה מגיבה, שסימפטומיו החמירו למרות טיפול אנזימטי חלופי, או שאינו סובל את הטיפול האנזימטי החלופי.
האם אפשר לקבל גלאפולד יחד עם טיפול אנזימטי חלופי?
לא. לפי הוראות הסל, התרופה אינה ניתנת בשילוב עם טיפול אנזימטי חלופי (ERT) לאותה מחלה, אלא כחלופה לו.
האם כל מתמודד עם פברי מתאים לגלאפולד?
לא כל מתמודד. הזכאות מותנית בקיום מוטציה גנטית מסוג 'מגיבה' (amenable), שנקבעת בבדיקה מעבדתית ייעודית, ולא בכל סוגי המוטציות הגורמות למחלה.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888