גמיפנט (Gamifant): התרופה הראשונה ל-HLH ראשונית מאובחנת גנטית בילדים בסל הבריאות 2025
עדכון סל הבריאות 2025 מממן לראשונה את גמיפנט לילדים עם HLH ראשונית מאובחנת גנטית שעמידה לטיפול הקונבנציונלי. מי זכאי ומה התנאים.
עובדות מהירות
- עדכון סל הבריאות לשנת 2025 כולל לראשונה את גמיפנט (Gamifant, השם הגנרי אמפלומאב), תרופה לטיפול בילדים עד גיל 18 החולים ב-hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) ראשונית, מחלה קשה ומסכנת חיים של מערכת החיסון.
- הזכאות מיועדת לילדים עם HLH ראשונית שאובחנה גנטית, שהמחלה שלהם עמידה, חוזרת או מתקדמת, או שאינם סובלים את הטיפול הקונבנציונלי ל-HLH.
- התרופה לא תינתן לאחר השתלת תאי גזע, כלומר היא מיועדת כטיפול לפני השתלה ולא כתחליף לה או כטיפול אחריה.
- התחלת הטיפול נעשית לפי מרשם של רופא מומחה באלרגיה ואימונולוגיה קלינית, רופא מומחה בהמטולוגיה, או רופא מומחה בהמטולוגיה ילדים.
עדכון סל הבריאות לשנת 2025 מביא בשורה חשובה למספר קטן של ילדים בישראל המתמודדים עם אחת המחלות הקשות והמסוכנות ביותר בקרב ילדים: גמיפנט (Gamifant, השם הגנרי אמפלומאב) נכנס לראשונה למימון הציבורי כטיפול ב-HLH ראשונית מאובחנת גנטית.
מהי מחלת HLH
לימפוהיסטיוציטוזיס המופגוציטית (Hemophagocytic Lymphohistiocytosis, HLH) היא מחלה נדירה וחריפה שבה מערכת החיסון מגיבה בעוצמה בלתי מבוקרת, ותוקפת רקמות ואיברים בגוף במקום להגן עליהם. המחלה מתבטאת בחום גבוה מתמשך, פגיעה בכבד ובטחול, ופגיעה קשה במח העצם, ועלולה להיות מסכנת חיים תוך זמן קצר ללא טיפול נמרץ. בצורתה הראשונית המחלה נובעת ממוטציה גנטית ידועה, בניגוד לצורה המשנית שמתפתחת בעקבות גורם חיצוני כמו זיהום.
למי מיועדת התרופה לפי תנאי הסל
לפי הוראות השימוש שפורסמו בחוזר המנכ״ל, גמיפנט מיועדת לילדים עד גיל 18 עם HLH ראשונית מאובחנת גנטית, שמחלתם עמידה, חוזרת או מתקדמת, או שאינם סובלים את הטיפול הקונבנציונלי המקובל למחלה. כלומר, מדובר בתרופה המיועדת בעיקר למקרים שבהם הטיפול הרגיל אינו מספיק או אינו מתאים.
הקשר להשתלת תאי גזע
ברוב המקרים החמורים של HLH ראשונית, השתלת תאי גזע היא הדרך היחידה לריפוי ארוך טווח. לפי תנאי הסל, גמיפנט אינה ניתנת לאחר השתלת תאי גזע, אלא מיועדת לשמש כטיפול המייצב את מצב הילד ומכין אותו לקראת ההשתלה, כשהטיפול הקונבנציונלי אינו מצליח לעשות זאת.
חשיבות האבחנה הגנטית
מאחר שהזכאות בסל דורשת אבחנה גנטית מאושרת של HLH ראשונית, משפחות שילדן אובחן בחשד קליני בלבד צריכות לפנות בדחיפות למרכז המטולוגי או אימונולוגי המתמחה במחלה כדי להשלים את הבירור הגנטי, בשל האופי המסכן חיים והמתקדם מהר של המחלה.
מי רושם את התרופה
התחלת הטיפול נעשית לפי מרשם של רופא מומחה באלרגיה ואימונולוגיה קלינית, רופא מומחה בהמטולוגיה, או רופא מומחה בהמטולוגיה ילדים, במסגרת מרכז רפואי המתמחה בטיפול במחלה.
זכויות נוספות מול הביטוח הלאומי
מימון התרופה בסל הבריאות הוא הליך נפרד לחלוטין מבדיקת הזכאות לגמלת ילד נכה. בהתאם למידת הפגיעה התפקודית שנותרה לאחר המחלה, ולעיתים גם על בסיס השתייכות המחלה לרשימת המחלות הנדירות של הביטוח הלאומי, ניתן לבדוק זכאות לגמלה. מומלץ לפעול בשני המסלולים במקביל, ולא להמתין לסיום אחד לפני פנייה לשני.
מוקד For You זמין בטלפון 03-382-5888 לליווי חינם וללא התחייבות במיצוי הזכויות.
שאלות נפוצות
מהי מחלת HLH ראשונית?
לימפוהיסטיוציטוזיס המופגוציטית (HLH) היא מחלה נדירה וקשה שבה מערכת החיסון פועלת באופן בלתי מבוקר ותוקפנית, וגורמת לדלקת קשה שפוגעת באיברים חיוניים. בצורתה הראשונית, המחלה נובעת ממוטציה גנטית ידועה, בניגוד לצורה המשנית שיכולה להתפתח בעקבות זיהום, סרטן או מחלה אוטואימונית אחרת.
מתי בדיוק ילד זכאי לטיפול בגמיפנט?
לפי תנאי הסל, הזכאות מיועדת לילדים עד גיל 18 עם HLH ראשונית שאובחנה גנטית, כאשר המחלה עמידה לטיפול, חוזרת אחרי טיפול קודם, מתקדמת חרף טיפול, או שהילד אינו סובל את הטיפול הקונבנציונלי המקובל למחלה. אבחנה גנטית מאושרת היא תנאי מרכזי.
האם אפשר לקבל את התרופה אחרי השתלת מח עצם?
לא. לפי תנאי הסל, הטיפול בגמיפנט אינו ניתן לאחר השתלת תאי גזע. התרופה מיועדת לטפל במחלה לפני שהילד מגיע להשתלה, לרוב במטרה לייצב את מצבו לקראתה.
האם צריך אבחנה גנטית מלאה כדי להתחיל, או שאפשר להסתמך על תמונה קלינית בלבד?
התנאי המרכזי בסל הוא אבחנה גנטית של HLH ראשונית. משפחות שילדן אובחן קלינית בחשד ל-HLH צריכות לפעול מול מרכז המטולוגי או אימונולוגי המתמחה במחלה כדי להשלים את הבירור הגנטי בהקדם האפשרי, בשל האופי המסכן חיים של המחלה.
האם יש זכויות נוספות מול הביטוח הלאומי לילד עם HLH?
כן, בהתאם למידת הפגיעה התפקודית והבריאותית שנותרה אחרי המחלה, ניתן לבדוק זכאות לגמלת ילד נכה, לרבות במסלול המחלות הנדירות אם המחלה מופיעה ברשימת הביטוח הלאומי. מדובר בהליך נפרד לחלוטין ממימון התרופה בסל הבריאות.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 13.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888