מיוזיים (Myozyme): תחילת מימון הטיפול האנזימטי החליפי במחלת פומפה בסל הבריאות (ספטמבר 2006)
התרופה מיוזיים (Alglucosidase alfa) נכנסה לסל הבריאות הישראלי ב-20.9.2006 כטיפול אנזימטי חליפי לטווח ארוך במחלת פומפה, לפי חוזר מנכ״ל 26/06.
עובדות מהירות
- חוזר מנכ״ל משרד הבריאות 26/06, מ-11.9.2006, הכניס לסל שירותי הבריאות את התרופה Alglucosidase alfa (מיוזיים, Myozyme) כטיפול אנזימטי חליפי לטווח ארוך לחולים במחלת פומפה, מחלה גנטית נדירה הנגרמת מחסר באנזים אלפא-גלוקוזידאז.
- תחילת התוקף של הכללת התרופה בסל נקבעה ליום 20 בספטמבר 2006, כך שקופות החולים חויבו לספק את הטיפול למבוטחים ממועד זה.
- מיוזיים היה הטיפול התרופתי הממוקד הראשון למחלת פומפה שנכנס לסל הבריאות בישראל, כשש עשרה שנה לפני שהתרופה נקסביאזיים (Avalglucosidase alfa) נכנסה לסל ב-2022 כטיפול מתקדם יותר.
- לפי החוזר, ההשתתפות העצמית של המבוטח עבור התרופה נגבית לפי כללי תוכנית הגבייה הרגילה שאושרה לכל קופת חולים על פי סעיף 8 לחוק ביטוח בריאות ממלכתי, כמו תרופה אחרת לחולה כרוני.
- אותו חוזר הוסיף לסל גם את התרופה Exjade (Deferasirox) לטיפול בעודף ברזל כרוני הנובע מעירויי דם, לחולים עם אנמיות מולדות.
לפני שנקסביאזיים, התרופה המתקדמת יותר למחלת פומפה, נכנסה לסל הבריאות ב-2022, כבר היה קיים בישראל טיפול תרופתי ממוקד למחלה הגנטית הנדירה הזו. מדריך זה מתעד את הכניסה הראשונה של טיפול אנזימטי חליפי למחלת פומפה לסל הבריאות הציבורי, עובדה שלא תמיד מוכרת למשפחות המתמודדות עם המחלה כיום.
מה קבע החוזר
חוזר מנכ״ל משרד הבריאות 26/06, שפורסם ב-11.9.2006 תחת הכותרת "הרחבת סל שירותי הבריאות ספטמבר 2006", הודיע כי שר הבריאות ושר האוצר, על בסיס המלצת ועדה ציבורית, החליטו להוסיף לסל את התרופה Alglucosidase alfa בשם המסחרי מיוזיים (Myozyme). הנוסח הרשמי בחוזר קובע: "התרופה האמורה תינתן כטיפול אנזימטי חליפי לטווח ארוך לחולים במחלת פומפה (חסר באנזים אלפא-גלוקוזידאז)". תחילת התוקף נקבעה ליום 20 בספטמבר 2006, ומאז חויבו קופות החולים לספק את התרופה למבוטחים הזכאים.
מחלת פומפה בקצרה
מחלת פומפה היא מחלה גנטית נדירה מקבוצת מחלות אגירה ליזוזומליות, הנגרמת מחסר באנזים אלפא-גלוקוזידאז החומצי. החסר גורם להצטברות גליקוגן בתאי השריר, ופוגע בעיקר בשרירי הנשימה והשלד. קיימות גרסאות שונות של המחלה, מהחמורה יותר המופיעה בינקות ועד לגרסה המאוחרת המופיעה בבגרות.
למה זה חשוב היום
מיוזיים נותר טיפול מוכר בסל הבריאות גם היום, לצד נקסביאזיים החדשה יותר. עבור מטופלים שהחלו טיפול במיוזיים ותוהים על הרקע ההיסטורי של מימון הטיפול, או עבור אנשי מקצוע הבודקים מתי לראשונה מומן טיפול אנזימטי חליפי למחלת פומפה בישראל, חוזר 26/06 הוא המקור הרשמי לכך שהמימון הציבורי לטיפול הזה קיים ברציפות מאז ספטמבר 2006.
שאלות נפוצות
האם מיוזיים עדיין הטיפול הניתן היום לחולי פומפה בישראל?
כיום קיימות בסל הבריאות שתי תרופות אנזימטיות חליפיות למחלת פומפה: מיוזיים הוותיקה משנת 2006 ונקסביאזיים המתקדמת יותר משנת 2022. הבחירה בין השתיים היא החלטה רפואית פרטנית מול הצוות המטפל, ולכן חשוב לברר מול הרופא המטפל ומול קופת החולים איזה טיפול מתאים ומה תנאי המעבר בין התרופות.
מי זכאי לטיפול במיוזיים לפי החוזר המקורי?
החוזר קובע שהתרופה ניתנת כטיפול אנזימטי חליפי לטווח ארוך לחולים במחלת פומפה שאובחנה כתוצאה מחסר באנזים אלפא-גלוקוזידאז, ללא הבחנה בין המחלה בגרסתה הילדית (Infantile-onset) לגרסתה המאוחרת (Late-onset) בנוסח החוזר עצמו.
האם יש עלות למשפחה עבור הטיפול?
החוזר מפנה לכללי תוכנית הגבייה הרגילה של קופת החולים לפי סעיף 8 לחוק, כלומר ההשתתפות העצמית זהה לזו החלה על תרופות אחרות לחולה כרוני, בכפוף לתקרות הגבייה השנתיות והחודשיות המקובלות בקופה.
מהי הזכאות המקבילה בביטוח הלאומי לילד או מבוגר עם מחלת פומפה?
בהתאם לחומרת המחלה והשפעתה התפקודית, ילדים עם מחלת פומפה עשויים להיות זכאים לקצבת ילד נכה, ומבוגרים עשויים להיות זכאים לקצבת נכות כללית, בנוסף למימון התרופה עצמה דרך סל הבריאות.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888