נגלזים (Galsulfase) בתסמונת מרוטו-לאמי (MPS VI): התרופה שנכנסה לסל ב-2013
התרופה נגלזים (Naglazyme) נכנסה לסל הבריאות ב-2013 כטיפול אנזימטי חלופי בתסמונת מרוטו-לאמי, MPS מסוג VI. מה כולל הטיפול הממומן.
עובדות מהירות
- לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 2/2013, מיום 9 בינואר 2013, נכנסה לסל הבריאות התרופה נגלזים (Naglazyme, השם הגנרי Galsulfase), כטיפול אנזימטי חלופי בתסמונת מרוטו-לאמי (Maroteaux-Lamy syndrome), הידועה גם כמוקופוליסכרידוזיס מסוג VI (MPS VI).
- MPS VI היא מחלת אגירה ליזוזומלית גנטית נדירה, הנגרמת מחסר באנזים ARSB (Arylsulfatase B), הדרוש לפירוק שרשראות סוכר מורכבות (גליקוזאמינוגליקנים) בתאי הגוף; ללא האנזים מצטברים חומרים אלו ברקמות ופוגעים באיברים רבים, ובהם השלד, הלב, הריאות והמפרקים.
- גלסולפאז הוא תרופה ביולוגית הניתנת בעירוי תוך ורידי קבוע, ומטרתה לספק לגוף גרסה פעילה של האנזים החסר כדי לפרק את החומרים המצטברים ולהאט את התקדמות הפגיעה באיברים.
- לפני כניסת נגלזים לסל, לא היה טיפול תרופתי ייעודי הפועל בשורש המחלה עבור MPS VI בישראל, וההתמודדות התבססה בעיקר על טיפול תומך בסיבוכים האורתופדיים, הלבביים והנשימתיים של המחלה.
תסמונת מרוטו-לאמי, הידועה גם כמוקופוליסכרידוזיס מסוג VI (MPS VI), היא אחת ממשפחת מחלות האגירה הליזוזומליות הגנטיות הנדירות. במחלה זו חסר בגוף האנזים Arylsulfatase B, הדרוש לפירוק שרשראות סוכר מורכבות הקרויות גליקוזאמינוגליקנים. ללא האנזים, חומרים אלו מצטברים בתאים ופוגעים בהדרגה בשלד, בלב, בריאות, במפרקים ובאיברים נוספים.
מה נכנס לסל ב-2013
לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 2/2013, מיום 9 בינואר 2013, נכנסה לסל הבריאות התרופה נגלזים (Naglazyme, השם הגנרי Galsulfase), כטיפול אנזימטי חלופי בתסמונת מרוטו-לאמי (MPS VI). התרופה מספקת לגוף גרסה פעילה מבחוץ של האנזים החסר, וניתנת בעירוי תוך ורידי קבוע לאורך זמן.
למה חשוב הטיפול האנזימטי החלופי
לפני כניסת נגלזים לסל, לא היה בישראל מענה תרופתי הפועל בשורש המחלה עבור MPS VI, וההתמודדות הסתמכה בעיקר על טיפול תומך בסיבוכים השונים: מעקב אורתופדי אחר עיוותי שלד, מעקב קרדיולוגי, טיפול נשימתי וניתוחים כשנדרש. טיפול אנזימטי חלופי אינו מרפא את המחלה הגנטית עצמה, אך נועד להאט את קצב הצטברות החומרים הבלתי מפורקים, ובכך להאט את התקדמות הפגיעה באיברים ולשפר את התפקוד והאיכות חיים לאורך זמן.
ילדים ומבוגרים המאובחנים עם MPS VI עשויים להיות זכאים גם לגמלת ילד נכה או לקצבת נכות כללית מהביטוח הלאומי, בהתאם למידת הפגיעה התפקודית ולסיבוכים האורתופדיים, הלבביים והנשימתיים של המחלה, בבדיקה פרטנית של הוועדה הרפואית.
שאלות נפוצות
מה זו תסמונת מרוטו-לאמי (MPS VI)?
מחלת אגירה ליזוזומלית גנטית נדירה, הנגרמת מחסר באנזים הדרוש לפירוק שרשראות סוכר מורכבות בתאי הגוף. הצטברות החומרים הבלתי מפורקים פוגעת בשלד, בלב, בריאות ובמפרקים, ומשפיעה על הגדילה והתפקוד.
איך נגלזים (Naglazyme) פועל?
התרופה היא טיפול אנזימטי חלופי, הניתן בעירוי תוך ורידי קבוע, ומספקת לגוף גרסה פעילה של האנזים ARSB החסר, כדי לפרק את החומרים המצטברים ולהאט את הפגיעה באיברים.
ממתי התרופה ממומנת בסל?
לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 2/2013, מיום 9 בינואר 2013, קופות החולים נדרשות לספק את התרופה למבוטחים החל מאותו מועד.
האם הטיפול מרפא את המחלה?
לא. הטיפול האנזימטי החלופי אינו מרפא את המחלה הגנטית עצמה, אלא נועד להפחית את קצב הצטברות החומרים הבלתי מפורקים ולהאט את התקדמות הפגיעה באיברים, ולכן הוא ניתן באופן קבוע ומתמשך.
האם יש עוד סוגי מוקופוליסכרידוזיס עם טיפולים דומים בסל?
כן, קיימים מספר סוגי MPS, כל אחד עם חסר אנזימטי שונה, ולחלקם קיימים טיפולים אנזימטיים חלופיים משלהם שנכנסו לסל בשנים שונות.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888