נקסביאזיים (Nexviazyme) במחלת פומפה: הכניסה לסל הבריאות 2022
נקסביאזיים (אבלגלוקוזידאז אלפא) נכנסה לסל הבריאות 2022 כטיפול אנזימטי חליפי במחלת פומפה. מי זכאי ומה ההגבלה מול מיוזיים.
עובדות מהירות
- נקסביאזיים (Nexviazyme, השם הגנרי Avalglucosidase alfa) נכנסה לסל שירותי הבריאות ב-2022 כטיפול אנזימטי חליפי לטווח ארוך לחולים במחלת פומפה (Pompe's disease), מחלה גנטית נדירה הנגרמת מחסר באנזים אלפא-גלוקוזידאז.
- לפי חוזר משרד הבריאות, הטיפול בנקסביאזיים לא יינתן בשילוב עם Alglucosidase alfa (השם המסחרי מיוזיים או לומיזיים), התכשיר הוותיק יותר לטיפול אנזימטי חליפי באותה מחלה: מדובר בבחירה בין שני תכשירי טיפול אנזימטי חליפי, לא בטיפול משולב.
- התרופה מיועדת לחולי פומפה מכל הגילים עם עדות קלינית למעורבות המחלה, וניתנת בעירוי תוך ורידי במרפאה ייעודית, לא כתרופה ביתית הנלקחת עצמאית.
- מימון התרופה מהסל נפרד לחלוטין מהזכאות לקצבת ילד נכה או קצבת נכות כללית מהביטוח הלאומי: הקצבה נקבעת לפי מידת התלות והפגיעה התפקודית בפועל, לא לפי סוג הטיפול האנזימטי שמקבל החולה.
בפברואר 2022 נכנסה לסל שירותי הבריאות התרופה נקסביאזיים (Nexviazyme), שהשם הגנרי שלה Avalglucosidase alfa, כטיפול אנזימטי חליפי לטווח ארוך לחולים במחלת פומפה. פומפה היא מחלת אגירה ליזוזומלית תורשתית נדירה, הנגרמת מחסר באנזים אלפא-גלוקוזידאז, שתפקידו לפרק גליקוגן בתאי השריר. ללא האנזים מצטבר גליקוגן בתאי השריר ופוגע בכוח השריר ובתפקוד הנשימתי.
מה משתנה בפועל: תכשיר נוסף, לא תחליף אוטומטי
עד 2022 הטיפול האנזימטי החליפי היחיד שהיה בסל למחלת פומפה היה אלגלוקוזידאז אלפא (Myozyme או Lumizyme). נקסביאזיים נכנסה לסל כתכשיר נוסף, המבוסס על אותו עיקרון אך עם מבנה מהונדס שנועד לשפר את חדירת האנזים לתאי השריר. חוזר משרד הבריאות קובע מפורשות שהטיפול בנקסביאזיים לא יינתן בשילוב עם אלגלוקוזידאז אלפא, כך שמדובר בבחירה קלינית בין שני תכשירים ולא בהוספת טיפול משלים.
מי זכאי ואיך מקבלים את הטיפול
הזכאות היא לחולי פומפה עם עדות קלינית למעורבות המחלה. הטיפול ניתן בעירוי תוך ורידי, בדרך כלל אחת לשבועיים, במרפאה ייעודית למחלות מטבוליות נדירות או במחלקת יום, ולא כתרופה שהמטופל נוטל עצמאית בבית. ההחלטה איזה משני התכשירים מתאים למטופל מסוים, בהתחשב בגיל האבחון, בחומרת המעורבות השרירית והנשימתית ובתגובה לטיפול קודם, מתקבלת יחד עם הצוות הרפואי במרפאה המטפלת.
חשוב לדעת: מימון התרופה נפרד מקצבאות הביטוח הלאומי
קבלת מימון לתרופה מהסל אינה קובעת אוטומטית זכאות לקצבת ילד נכה או לקצבת נכות כללית. הביטוח הלאומי בוחן את מידת התלות בזולת ואת הפגיעה התפקודית בפועל, כמו חולשת שרירים, קושי בהליכה או צורך בתמיכה נשימתית, ולא את עצם קבלת הטיפול האנזימטי. חולה או משפחה של ילד המקבלים נקסביאזיים צריכים להגיש בקשה נפרדת לקצבה, ולתעד את התפקוד היומיומי בפועל ולא רק את קיומה של האבחנה.
שאלות נפוצות
מה זה נקסביאזיים ולמה זה שונה ממיוזיים?
שניהם טיפולים אנזימטיים חליפיים למחלת פומפה, המחליפים את האנזים אלפא-גלוקוזידאז החסר בגוף. נקסביאזיים היא גרסה מהונדסת מחדש שנועדה לשפר את חדירת האנזים לתאי השריר, ונכנסה לסל כתכשיר נוסף על מיוזיים, לא כתחליף אוטומטי לכולם.
האם אפשר לעבור ממיוזיים לנקסביאזיים?
המעבר בין התכשירים הוא החלטה קלינית של הרופא המטפל במרפאת המחלות המטבוליות, ואינו מתבצע במקביל. לפי הסל, לא ניתן לקבל את שני התכשירים בו זמנית.
מי זכאי לתרופה בסל הבריאות?
חולי פומפה עם עדות קלינית למעורבות המחלה, ללא הגבלת גיל בהגדרת הזכאות עצמה, אך בפועל הטיפול מותאם לפי חומרת המחלה וגיל האבחון (פומפה בתינוקות לעומת פומפה מאוחרת במבוגרים).
האם קבלת נקסביאזיים משנה את אחוזי הנכות שנקבעים בוועדה הרפואית?
לא באופן ישיר. הוועדה הרפואית בביטוח הלאומי בוחנת את הפגיעה התפקודית בפועל, כמו חולשת שרירים ותפקוד נשימתי, ולא את סוג התרופה שמקבל המטופל.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888