אונפטרו (Patisiran) בעמילואידוזיס תורשתית עם פולינוירופתיה: התרופה שנכנסה לסל ב-2020
התרופה אונפטרו (Onpattro) נכנסה לסל הבריאות ב-2020 למבוגרים עם עמילואידוזיס תורשתית מסוג hATTR ופולינוירופתיה. מי זכאי, מי רושם ומה המגבלות.
עובדות מהירות
- לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 3/2020 (28 בינואר 2020), נכנסה לסל הבריאות התרופה אונפטרו (Onpattro, השם הגנרי Patisiran), לטיפול במבוגרים עם עמילואידוזיס תורשתית מסוג hATTR (hereditary transthyretin-mediated amyloidosis) המלווה בפולינוירופתיה סימפטומטית בדרגה 1 או 2.
- לפי תנאי הסל, התרופה מיועדת לחולים שטרם עברו השתלת כבד, והיא לא תינתן בשילוב עם התרופה טפמידיס (Tafamidis).
- מתן התרופה טעון מרשם של רופא מומחה בנוירולוגיה או רופא מומחה בראומטולוגיה.
- hATTR היא מחלה גנטית נדירה, שבה חלבון טרנסטירטין פגום מצטבר כמשקעי עמילואיד ברקמות הגוף, ופוגע בעיקר בעצבים ההיקפיים (פולינוירופתיה) ולעיתים גם בלב.
- פטיסיראן פועל במנגנון שונה מתרופות מייצבות חלבון: מדובר בתרופת RNA-interference, המפחיתה את ייצור חלבון הטרנסטירטין הפגום בכבד עוד לפני שהוא נוצר ומצטבר.
עמילואידוזיס תורשתית מסוג hATTR (hereditary transthyretin-mediated amyloidosis) היא מחלה גנטית נדירה, שבה מוטציה גורמת לחלבון הטרנסטירטין להתקפל בצורה פגומה ולהצטבר כמשקעי עמילואיד ברקמות הגוף. אצל חלק מהחולים הפגיעה העיקרית היא בעצבים ההיקפיים, וגורמת לפולינוירופתיה מתקדמת: קהות, חולשה וכאבים בגפיים, שעלולים עם הזמן להשפיע גם על תפקוד יומיומי בסיסי.
מה נכנס לסל ב-2020
לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 3/2020, מיום 28 בינואר 2020, נכנסה לסל הבריאות התרופה אונפטרו (Onpattro, השם הגנרי Patisiran), לטיפול במבוגרים עם hATTR המלווה בפולינוירופתיה סימפטומטית בדרגה 1 או 2. תחילת הזכאות נקבעה ליום 30 בינואר 2020. לפי תנאי הסל, התרופה מיועדת לחולים שטרם עברו השתלת כבד, ולא תינתן בשילוב עם התרופה טפמידיס (Tafamidis). מתן התרופה טעון מרשם של רופא מומחה בנוירולוגיה או רופא מומחה בראומטולוגיה.
מבחינת מנגנון הפעולה, פטיסיראן שונה מתרופות אחרות בתחום: הוא פועל בשיטת RNA-interference, כלומר מפחית את ייצור חלבון הטרנסטירטין הפגום כבר בכבד, במקום לנסות לייצב אותו לאחר שכבר יוצר. התרופה ניתנת בעירוי תוך ורידי במרווחים קבועים.
מה זה אומר עבור הזכויות
מכיוון שמדובר במחלה גנטית נדירה עם פגיעה נוירולוגית מתקדמת, מתמודדים עם hATTR עשויים להיות זכאים להכרה במסגרת רשימת המחלות הנדירות של הביטוח הלאומי, ולקצבת נכות כללית בהתאם לחומרת הפולינוירופתיה והשפעתה על התפקוד היומיומי: הליכה, אחיזה עדינה ותחושה בגפיים. הזכאות נבחנת פרטנית על ידי רופא מוסמך של הביטוח הלאומי על סמך תיעוד רפואי עדכני, כולל בדיקות עצב-שריר ותיאור ההשפעה התפקודית.
שאלות נפוצות
מה זו עמילואידוזיס תורשתית מסוג hATTR?
מחלה גנטית נדירה, שבה חלבון טרנסטירטין פגום מצטבר כמשקעי עמילואיד ברקמות הגוף, ופוגע בעיקר בעצבים ההיקפיים (פולינוירופתיה מתקדמת) ולעיתים גם בשריר הלב.
איך פטיסיראן פועל ובמה הוא שונה מתרופות אחרות למחלה?
בניגוד לתרופות שמייצבות את החלבון הפגום, פטיסיראן (Onpattro) הוא תרופת RNA-interference, שמפחיתה את ייצור החלבון הפגום כבר בכבד, לפני שהוא מצטבר ברקמות.
ממתי התרופה ממומנת בסל?
לפי חוזר מנכ"ל משרד הבריאות מס' 3/2020, מיום 28 בינואר 2020, הזכאות בתוקף מיום 30 בינואר 2020, למבוגרים עם פולינוירופתיה סימפטומטית בדרגה 1 או 2.
האם אפשר לקבל את התרופה יחד עם טפמידיס?
לא, לפי תנאי הסל התרופה לא תינתן בשילוב עם התרופה טפמידיס (Tafamidis), שמיועדת בעיקר למעורבות לבבית של המחלה.
מי רשאי לרשום את התרופה?
לפי תנאי הסל, מתן התרופה טעון מרשם של רופא מומחה בנוירולוגיה או רופא מומחה בראומטולוגיה.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888