אולטומיריס (Ultomiris) ל-aHUS: תסמונת המוליטית אורמית אטיפית בסל הבריאות 2021
רבוליזומאב (אולטומיריס) נכנס לסל הבריאות ב-2021 לחולי aHUS, מחלת כליות נדירה על רקע גנטי-חיסוני, שונה לגמרי מ-HUS הזיהומי המוכר בילדים.
עובדות מהירות
- התרופה רבוליזומאב (שם מסחרי Ultomiris) נכנסה לסל הבריאות בחוזר מנכ"ל משרד הבריאות 3/2021, בתוקף מ-2.3.2021, לטיפול ב-atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).
- aHUS שונה לחלוטין מ-HUS הזיהומי (הנפוץ בילדים בעקבות זיהום חיידקי במעי): aHUS נגרם מהפרעה במערכת המשלים (complement system), ולעיתים קרובות יש לו רקע גנטי ומשפחתי, והוא יכול לפגוע גם במבוגרים.
- הזכאות לאירוע ראשון של aHUS מותנית בכך שהחולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות, שנשללה לגביה סיבה זיהומית (HUS זיהומי) ורמת ADAMTS-13 מעל 5 אחוזים (לשלילת TTP).
- אם לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, הזכאות ניתנת ישירות; אם אין רקע משפחתי, נדרש בנוסף מצב קליני קשה (כגון אירוע מוחי או אנוריה) או עמידות לפלסמפרזיס.
- הזכאות ניתנת גם למקרה של הישנות (relapse) המחלה, בכפוף לאותם קריטריונים קליניים, ומתן התרופה נעשה לפי מרשם של רופא מומחה בהמטולוגיה.
כשמדברים על 'תסמונת המוליטית אורמית' (HUS), רוב המידע הזמין מתייחס לצורה הטיפוסית של המחלה, המופיעה לרוב בילדים בעקבות זיהום חיידקי במערכת העיכול וברוב המקרים חולפת מעצמה. אבל קיימת גם צורה שונה לחלוטין, נדירה בהרבה, בשם aHUS (atypical hemolytic uremic syndrome), הנגרמת מהפרעה גנטית או חיסונית במערכת המשלים (complement system) בגוף. בחוזר מנכ"ל משרד הבריאות מספר 3/2021, שנכנס לתוקף ב-2 במרץ 2021, נכנסה לסל הבריאות התרופה רבוליזומאב, בשם המסחרי אולטומיריס (Ultomiris), לטיפול ב-aHUS.
מה מייחד את aHUS
בניגוד ל-HUS הטיפוסי שנגרם בדרך כלל מזיהום, aHUS נובע מבעיה במערכת המשלים החיסונית של הגוף, ולעיתים קרובות יש לו רקע גנטי ומשפחתי. המחלה יכולה לפגוע גם במבוגרים, לא רק בילדים, ונוטה להישנות ללא טיפול ממוקד במערכת המשלים. הבחנה זו חשובה: משפחות שילדיהן אובחנו עם HUS 'רגיל' לא בהכרח נחשפות למידע על aHUS, שהיא מחלה שונה לגמרי מבחינת הגורם, הטיפול והפרוגנוזה.
קריטריוני הזכאות
החוזר קובע תנאים מדויקים לזכאות. לגבי אירוע ראשון, החולה חייב לסבול ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית (הכוללת המוליזה, תרומבוציטופניה ומשטח דם עם שברי תאים) יחד עם אי ספיקת כליות. יש לשלול סיבה אחרת: שלילת HUS ממקור זיהומי, ושלילת TTP באמצעות רמת ADAMTS-13 מעל 5 אחוזים. בדיקה גנטית מומלצת לתמיכה באבחנה. אם לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, הזכאות ניתנת. אם אין רקע משפחתי, נדרש בנוסף שהחולה יהיה במצב קליני קשה (כגון אירוע מוחי או אנוריה) או שהמחלה עמידה לטיפול בפלסמפרזיס. הזכאות חלה גם על מקרה של הישנות המחלה (relapse), לפי אותם עקרונות.
מה זה אומר למשפחות
מתן התרופה נעשה לפי מרשם של רופא מומחה בהמטולוגיה. משפחות שבהן ילד או מבוגר אובחנו עם 'תסמונת המוליטית אורמית' צריכות לוודא מול הרופא המטפל אם מדובר בצורה הטיפוסית (זיהומית) או בצורה האטיפית (aHUS), שכן ההבדל קריטי הן לטיפול והן לזכאות לתרופה הביולוגית הממומנת בסל.
שאלות נפוצות
מה ההבדל בין aHUS לבין ה-HUS המוכר יותר בילדים?
HUS 'רגיל' (טיפוסי) נגרם בדרך כלל מזיהום חיידקי במערכת העיכול ופוגע בעיקר בילדים, וברוב המקרים חולף. aHUS (אטיפי) הוא מחלה שונה לחלוטין, הנגרמת מהפרעה במערכת המשלים החיסונית, לעיתים קרובות עם רקע גנטי, יכולה להופיע גם במבוגרים, ונוטה לחזור על עצמה ללא טיפול ממוקד.
איך מאבחנים aHUS?
האבחנה מבוססת על שילוב של אנמיה מיקרואנגיופטית (המוליזה, תרומבוציטופניה ושברי תאי דם במשטח דם) עם אי ספיקת כליות, לאחר שלילת סיבות אחרות: זיהום כגורם ל-HUS טיפוסי, ורמת ADAMTS-13 מעל 5 אחוזים לשלילת TTP. בדיקה גנטית מומלצת לתמיכה באבחנה.
האם הזכאות דורשת רקע משפחתי של המחלה?
לא בהכרח. אם יש רקע משפחתי של aHUS, הזכאות ניתנת. אם אין רקע משפחתי, נדרש בנוסף שהחולה יהיה במצב קליני קשה (כגון אירוע מוחי או אנוריה) או שהמחלה עמידה לטיפול בפלסמפרזיס.
מי רושם את התרופה אולטומיריס?
רופא מומחה בהמטולוגיה, בהתאם לקריטריונים הקליניים המפורטים בחוזר, הן במקרה של אירוע ראשון והן במקרה של הישנות המחלה.
קישורים רשמיים
המידע בעמוד זה כללי בלבד ואינו ייעוץ משפטי. סכומים ותנאים מתעדכנים, ותשובה מחייבת תתקבל רק מהגורם הרשמי. עודכן לאחרונה: 14.08.2026. יש לכם שאלה על המצב האישי שלכם? חייגו חינם: 03-382-5888